С SCID-X1 будут бороться с помощью генной терапии

Новое исследование показало, что генная терапия теперь успешно восстанавливает иммунитет,  как у детей, так и у молодых взрослых, которые страдают редким видом иммунодефицита.

Сейчас речь идет о заболевании SCID-X1. Очень тяжелый комбинированный иммунодефицит, который связан с Х-хромосомой, теперь излечимым благодаря новому открытию ученых, что было представлено на ежегодном съезде Американского общества гематологии, что проходил в Орландо с пятого по восьмое декабря.

Нарушение в работе организма вызывает мутация гена IL2RG, которая приводит к нарушению работы клеток иммунитета. Так, одним из основных способов, который помогает сохранить жизнь маленьким детям с SCID-X1, можно считать пересадку стволовых клеток, что лучше всего брать у генетически-совместимого единокровной сестры или брата. А если таковые отсутствуют, то материал берется у их родителей, и это приводит к частичному восстановлению иммунитета.

Как рассказали на russkiymir.org, в исследовании ученые проанализировали безопасность генного лечения, сочетая его с химиотерапией на пяти пациентах с CID-X1, возрастом от 7 до 24 лет. И все участники получали стволовые клетки от своих родителей. Иммунная система этих людей была ослаблена. Ученые выделили стволовые клетки из костного мозга, а также, с помощью лентивирусного вектора, внедрили в них нормальный ген. Восстановленные соединения были возвращены больному после легкой химиотерапии. А пересаженные клетки перешли в здоровый костный мозг, начав производить новые кровяные тельца.

Отметим, что один из пациентов, который прошел генную терапию, через 2 года после нее умер,  из-за существовавшей до него легочной инфекции. Поэтому, произошедшее заставило поднять вопрос о необходимости начать лечение до появления необратимых последствий в больных органах. Исследователи намерены продолжить свои наблюдения за оставшимися пациентами. Также, еще трое больных, прошедших терапию полгода назад, на сегодняшний день демонстрируют повышение иммунитета.

Похожие новости

оставлено коментариев