С SCID-X1 будут бороться с помощью генной терапии

Лента Медицина

20121105_5_1

Новое исследование показало, что генная терапия теперь успешно восстанавливает иммунитет,  как у детей, так и у молодых взрослых, которые страдают редким видом иммунодефицита.

Сейчас речь идет о заболевании SCID-X1. Очень тяжелый комбинированный иммунодефицит, который связан с Х-хромосомой, теперь излечимым благодаря новому открытию ученых, что было представлено на ежегодном съезде Американского общества гематологии, что проходил в Орландо с пятого по восьмое декабря.

Нарушение в работе организма вызывает мутация гена IL2RG, которая приводит к нарушению работы клеток иммунитета. Так, одним из основных способов, который помогает сохранить жизнь маленьким детям с SCID-X1, можно считать пересадку стволовых клеток, что лучше всего брать у генетически-совместимого единокровной сестры или брата. А если таковые отсутствуют, то материал берется у их родителей, и это приводит к частичному восстановлению иммунитета.

Как рассказали на russkiymir.org, в исследовании ученые проанализировали безопасность генного лечения, сочетая его с химиотерапией на пяти пациентах с CID-X1, возрастом от 7 до 24 лет. И все участники получали стволовые клетки от своих родителей. Иммунная система этих людей была ослаблена. Ученые выделили стволовые клетки из костного мозга, а также, с помощью лентивирусного вектора, внедрили в них нормальный ген. Восстановленные соединения были возвращены больному после легкой химиотерапии. А пересаженные клетки перешли в здоровый костный мозг, начав производить новые кровяные тельца.

Отметим, что один из пациентов, который прошел генную терапию, через 2 года после нее умер,  из-за существовавшей до него легочной инфекции. Поэтому, произошедшее заставило поднять вопрос о необходимости начать лечение до появления необратимых последствий в больных органах. Исследователи намерены продолжить свои наблюдения за оставшимися пациентами. Также, еще трое больных, прошедших терапию полгода назад, на сегодняшний день демонстрируют повышение иммунитета.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *